<產業訊息>2019年FDA批准48個新藥 學名藥創新高前3季1171項
根據FDA發布的總結報告Novel Drug Approvals for 2019。2019年FDA共批出48個新藥，其中小分子藥物（Small molecule drugs）24個，抗體藥物複合體ADC新藥（Antibody-Drug Conjugate）3個。相比2018年59個新藥，2019微幅減少11個，但學名藥批准卻創歷史新高，2019前3季共批准1171項。
新藥和生物製劑（biological product ）的上市通常意味著為患者提供了重要的新療法。並為美國醫療保健方面帶來進步。2019年獲FDA批准的新藥，其中一些產品是創新新產品，從未在臨床實踐中使用過。
在小分子藥物，值得關注的是，百濟神州研發的BTK抑制劑zanubrutinib，用於治療復發/難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）。這是FDA批准第一款完全由中國公司自主研發的抗癌新藥在美國上市。
另外， AbbVie（艾伯維）的口服藥物JAK1抑制劑upadacitinib，用於治療自體免疫中度至重度類風濕性關節炎（RA）。醫藥市場分析機構EvaluatePharma預測，upadacitinib全球銷售額在2024年將高達25.7億美元，成為全球第五大暢銷抗風濕藥物。
楊森製藥(Janssen Pharmaceutical)用於治療晚期膀胱癌的erdafitinib，是製藥市場上首個針對膀胱癌的標靶藥物，也是FGFR抑制劑中首款獲批准的藥。
輝瑞（Pfizer）治療罕見遺傳性罕見病TTR類澱粉沉積症所引起的心肌病變（cardiomyopathy caused by transthyretin mediated amyloidosis, ATTR-CM）的新藥tafamidis，預估到2024年為輝瑞帶來10億美元營收。
諾華(Novartis)的多發性硬化症(multiple sclerosis)藥物siponimod，是15年來首次及唯一被批准用於治療續發-進展型多發性硬化症（SPMS）的藥物。全球有200萬人受多發性硬化症影響的患者。
此外，3個ADC新藥包括，用於治療局部晚期或轉移性泌尿上皮癌(Urothelial carcinoma)的enfortumab vedotin-ejfv、用於瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的血液癌藥物polatuzumab vedotin-PIIQ、以及治療不可切除或轉移性HER2陽性成人乳癌的fam-trastuzumab deruxtecan-nxki。
雖然新藥數量減少，但學名藥批准數量卻持續增加，根據2019年FDA財會年度報告，2019前3季共批准了1171項學名藥，其中935項屬於完全核准，236項為暫時性核准(tentative approvals)，打破了2018年總共971項的紀錄。
2019年學名藥批准創歷史新高，與4月卸任的 FDA前局長 Scott Gottlieb有很大關係。Gottlieb 積極配合川普政府的砍藥價政策，致力於加快學名藥及生物相似性藥品（Biosimilars）的審核，並改善了 FDA 評量基因治療等創新療法的處理程序。
2017、2018獲批的新藥、學名藥、生物相似藥的數量皆創下新高。2017的新藥為46項，2018年是59項,更是首度以罕見疾病的31項孤兒藥批准最多。
資料來源：
https://www.gbimonthly.com/2020/01/60406/
生物相似性藥品學名藥 在 Re: 原廠藥vs. 學名藥- 精華區Pharmacy 的推薦與評價
※ 引述《smeliz (i see...)》之銘言：
從這討論串受益不少,
再拋另一個相關議題:
生物相似性藥品 (類比於生物製劑的"學名藥")
衛生署2008年11月公佈審查準則:
https://www.fda.gov.tw/files/list/生物相似性藥品規範定版.pdf
今年四月底,
衛生署核准第一張生物相似性藥品許可證
https://bit.ly/abKv8Y
不知道各位對生物相似性藥品的發展, 藥價有何看法?
※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc)
◆ From: 173.21.234.50
看到這邊，觀眾應該都對 "原廠藥"跟"學名藥" 有一定程度的理解了。
接下來聊聊 Biosimilar.
先岔開話題，講一下學名藥品：
新藥開發有一定的獲利曲線，在進入市場的時候開始獲利，看藥品本身的
product profile; 快則一至二年，慢則到第四五年損益兩平，之後就是淨
收益；到同類型新藥上市之後市場開始被劃分，獲利開始降低，到專利過期；
學名藥開始出現，到原廠藥被學名藥超越，形成買方市場時，這就是產品的
生命週期。現在因為各國鼓勵使用學名藥，以美國為例，第一個上市的學名藥
擁有六個月的獨賣期；在這六個月內，原廠藥就躺在地上了~ 比起以往專利
過期後還可以擁有一段時間的高獲利，新藥的產品生命週期縮減很多。
另一方面，由於科技進步，新藥上市愈形困難。有關PK與毒性的考量越周密，
上市前的開發成本以等比級數上升；所以跨國藥廠莫不絞盡腦汁想辦法能夠
保持獲利。
前陣子聽到台灣某本土廠商的總經理說，他們要全力往生物製劑 (Biological
Product)，其實也就是 biosimilar 邁進。這中間的考量是因為現在化學品
的新藥研發成本高，產品生命週期短，以台灣既有藥廠規模很難生存。而
Biological product, 因為申請新藥入門門檻高，產品生產的門檻也高，
故競爭者相對少很多，產品的生命週期可以延長很多。以 insulin 為例，
專利早就過期，但是現在市面上在販賣的還是只有那幾家；不像其他化學藥，
例如當紅炸子雞 Lipitor, 已經有許多廠商開發完成，就等著他專利過期。
Biological Product 的門檻高在哪?
1. 新藥申請上市相對困難。比小分子藥物要困難；不過這不是真正影響產品
生命周期的原因
2. 產品保存: Biological Product 目前的主流是抗體；因為他是蛋白質，
須低溫保存，故包裝，封存，運輸，銷售的成本都比小分子藥物來的高
許多。
3. Batch-wise QA/QC. 一般化學藥品，是檢驗 factory 的品管；以台灣藥政處
的作法是兩年驗一次廠。但是 biological product 是批次檢驗。這個
生技廠所生產的每一批都要抽樣檢驗；這增加了生產成本。
4. 製程變更: 化學品 (API) 的製程變更，差異性不大；檢驗 final product
的溶離曲線，或是更嚴謹一點作 BA/BE 大致上是被認可的；但是biological
product 製程變更需要進行 efficacy 臨床試驗，確保產品的安全性與
有效性。
這個一切的一切都來自於生物體本身的多樣性。所有的 biological product
我沒記錯的話 officially 認可的誤差是 2%。這個 2% 是哪個層面的誤差
我不甚清楚，還請高手指教；但是化學藥，有 impurity profile; 要求的API
純度要到 99.9% 以上；這之間的"純度"差了 20 倍；這也是為什麼 biological
product 在生產製造的管理需要特別謹慎的原因。
So, biological Product/Bio-similar 產品開發並不會比較容易；不是只要
知道 protein 的 amino acid sequence 就可以了~ 他的入門門檻比起化學品
的學名藥困難得多。也就因為門檻高，只要能夠成功上市，大概就可以吃
二十年了~ 這也就是為什麼有許多跨國藥廠拼命開發 bio 的新藥，因為產品
生命週期比起化學新藥長太多了~ ^^
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