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Huntington Disease Knock in ！
A new Resource Article published online in Cell from Xiao-Jiang Li and colleagues at Emory University establishes a #CRISPR-#Cas9 knock-in pig model of #Huntington's disease, which recapitulates selective #neurodegeneration seen in #human #patients. http://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(18)30285-X
【科普文分享】羊認得「你」——牠們擁有辨識臉孔能力／周雪君
／／知道羊能認出熟悉的臉孔或許很有趣，但研究的其中一項目標是要利用羊來做實驗，以尋找治療亨汀頓氏舞蹈症（Huntington Disease）的方法。／／
加護病房查房日誌20170519
不知道大家有沒有看過或聽過或用過這個藥品，Tetrabenazine，這算是罕病的孤兒藥一種，適應症是用以治療亨汀頓氏舞蹈症（Huntington Disease）。
其藥理機轉：是一種高度選擇性且可逆的中樞作用單胺消耗劑，作用為抑制囊泡 膜上單胺轉運子(vesicular monoamine transporter 2，VMAT2)，阻斷神經傳導物質進入囊泡儲存的能力。(阿太難了，快睡著了，老師)
這個藥品早上2008年美國FDA approved，2009年納入台灣健保給付，有人會問說，都快十年前的事情了，為什麼今天要講。
其實是這樣的，今年五月，就是最近，有個新藥valbenazine，機轉相同的，新的試驗證實了他的效果，一個the placebo-controlled KINECT 3 trial(連結: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed?term=28320223)
研究中提到valbenazine 40 mg 每天一次可以減少tardive dyskinesia 病人的dyskinesia症狀。
目前是建議若不能用botulinum toxin 治療intrusive tardive dyskinesia or tardive dystonia的病人，可以使用tetrabenazine or valbenazine。
原先只有一個藥品，現在又多了一個藥品了。
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