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#醫藥碎碎念 #基因編輯 #臨床試驗 #世界首例 #sangamo #基因編輯療法
【#GBI國際快訊】
首件人體內基因編輯臨床試驗結果公布
Sangamo基因編輯療法 MPS II臨床結果樂觀
今(6) Sangamo Therapeutics為一專注於基因編輯之生物製藥公司，宣布其治療第二型黏多醣症(Mucopolysaccharidosis II, MPS II)的鋅指核酸酶(Zinc-finger nuclease, ZFN)基因編輯療法SB-913的1/2期臨床試驗結果極有收穫，其診斷指標尿液黏多醣含量在用藥16周後降低。此結果於2018先天性代謝異常研討會上(Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)發表。
閱讀更多：http://www.gbimonthly.com/2018/09/31609/
<產業訊息>默克在華獲得CRISPR技術專利
#CRISPR #真核細胞基因組整合方法 #技術專利 #治療用途 #基礎科學研究 #農業生物技術
*中國專利涉及將外部DNA序列整合至真核細胞染色體
*公司將把CRISPR相關專利授權給感興趣方，支持合乎道德和法律標準的基因組編輯研究
*CRISPR專利現已在包括加拿大和歐洲在內的七個市場獲批
領先的科技公司和基因組編輯領導者默克(Merck)今天宣佈，中國專利局已下發默克專利申請的准許通知書。申請涵蓋默克用於真核細胞基因組整合方法的CRISPR技術。
默克執行委員會成員兼生命科學業務部行政總裁Udit Batra表示：「包括中國在內，我們已經為基礎性的CRISPR技術獲得七項重要專利。這項技術為癌症、遺傳性和罕見疾病等疑難雜症的醫學研究和治療確定了一條振奮人心的新途徑。作為基因組編輯領導者，我們正積極授權將我們的整合專利用於治療用途、基礎科學研究和農業生物技術。」
默克在基因組編輯領域擁有13年的歷史，該公司已在美國、巴西、印度和日本為其CRISPR植入法提交了相關專利申請。該公司還在澳洲、加拿大、歐洲、以色列、新加坡和韓國獲得了類似的重要專利。
即將到來的中國專利涉及染色體整合，或切割真核細胞（例如哺乳動物和植物細胞）染色體序列，並採用CRISPR將外部或捐贈者DNA序列植入真核細胞。科學家們能夠用有益或有用的序列替代疾病相關的突變，這種方法對開發疾病模型和基因療法非常重要。此外，該方法還可以用來植入轉基因，而這些轉基因可以在細胞內標記用於視覺跟蹤的內源性蛋白。
CRISPR基因組編輯技術支持對活細胞染色體的精確轉變，推進開發面向各種疾病的治療選擇。從識別與癌症和罕見疾病相關的基因到扭轉致盲的突變，CRISPR的應用範圍甚廣。
作為一家大力開展基因組編輯創新的公司，默克意識到基因組編輯已經促使生物研究和醫學領域取得了重大積極進展。與此同時，基因編輯技術不斷增長的潛力也引起了科學、法律和社會方面的擔憂。作為基因編輯技術的使用者和供應商，默克支持在慎重考慮道德和法律標準的情況下，開展基因組編輯方面的研究。默克已組建生物倫理顧問小組，為默克所開展的研究提供指導，包括基因組編輯的研究或使用，並且確定了清晰的經營定位，在考慮科學和社會問題的同時，不會妨礙任何有前景的治療方法的研究和應用。
默克在基因組編輯領域做出了重大貢獻。該公司是第一家在全球範圍內為基因組編輯提供定制生物分子（TargeTron™ RNA引導性II型內含子和CompoZr™鋅指核酸酶）的公司，推動全球研究者採用這些技術。默克還是第一家製造覆蓋整個人類基因組的成簇CRISPR序列庫的公司，讓科學家能夠探究更多關於疾病根源的問題，由此加快治癒疾病的進程。
全文網址：https://hk.prnasia.com/story/208460-2.shtml
<產業訊息>首例 美國臨床試驗基因編輯療法
#基因編輯治療 #臨床試驗 #韓特氏症 #新陳代謝疾病 #去氧核醣核酸 #DNA #酵素 #鋅指核酸酶 #分子剪刀
先切除問題DNA 再注入新基因無形修補
美聯社十五日獨家報導，美國科學家十三日首度在人體內進行「基因編輯」療法的臨床試驗，透過靜脈注射對一名罹患罕病的四十四歲男子馬德（Brian Madeux）進行治療，試圖永久改變他體內的去氧核醣核酸（ＤＮＡ）。此一全球首例手術是否奏效得等上一個月才能知道，三個月內才能確定手術成功與否。馬德表示：「我願意承擔這個風險，希望能造福自己與他人。」
馬德患有名為「韓特氏症」（ Hunter syndrome）的新陳代謝疾病，全球僅有少於一萬人罹患此症，許多病患英年早逝，因為他們缺乏製造一種酵素的基因，無法分解特定碳水化合物，致使其累積在細胞中嚴重破壞身體，導致經常感冒、耳朵感染、呼吸困難及心臟疾病等問題。
先前馬德是透過每週打點滴，注射他所缺乏的酵素來緩解病症，但這一年得花上十萬到四十萬美元，且無法防止腦部損傷。這次他所接受的基因編輯療法無法修復他先前所受到的傷害，但可望解決必須每週注射的問題。
加州「桑加莫療法」（Sangamo Therapeutics）生物製藥公司科學家表示，這次運用一種名為「鋅指核酸酶」（Zinc finger nucleases）的基因編輯技術來修補馬德的ＤＮＡ，這種「分子剪刀」會尋找並修剪特定片段的ＤＮＡ。這項治療有三個部分：新基因和兩個鋅指蛋白質，這三個部分都以經過修改、不會造成感染的病毒為載體。當進行靜脈注射時，數十億個「分子剪刀」注入馬德體內，隨後進入到肝臟，找到ＤＮＡ的問題點並予以切除，讓新基因填補空缺，之後並開始下達指令製造病患所缺乏的酵素。
不可逆療法 有錯誤恐留一輩子
治療時，馬德歷經三小時的靜脈注射。他的醫生暨研究領導人、加州奧克蘭醫院醫生哈瑪茲（ Paul Harmatz ）說，只要矯正一％的肝臟細胞，就足以成功治療該疾病。「桑加莫療法」總裁馬克瑞（Sandy Macrae）指出：「我們切開你的ＤＮＡ，打開後注入基因，並將其縫補起來，此為無形修補，之後它成為你ＤＮＡ的一部分，陪你度過餘生，但這也意味無法回頭，無法抹去基因編輯可能造成的任何錯誤。」
此前，科學家曾在實驗室裡編輯人類基因、修改人體細胞，之後再放回病患體內，但以往的基因療法只適用一些疾病，部分效果無法持久，或有可能造成罹癌等新問題。相較之下，此次「基因編輯」是在人體內進行，創下全球首例。加州斯克里普斯轉化科學研究所心臟病專家托普爾（Eric Topol）認為，此舉雖是「玩弄自然」，且仍未完全了解其風險，但研究仍應繼續下去，以治療現有的不治之症。
資料來源：http://m.ltn.com.tw/news/world/paper/1152324
